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重症肌无力PRO量表的研制及其应用
发布日期:2012年12月26日

一、主要技术内容:
本课题致力于重症肌无力患者PRO量表(MG-PRO量表)的开发与研究。
1.研究背景
重症肌无力(MG)作为以四肢躯干等肌肉无力为主要症状的疾病,严重影响患者的工作、生活和生存质量。在疗效评价方面,并没有该病症状疗效评价定量和客观评价方法。因此,重症肌无力患者报告的结局量表作为疗效评价的工具已经得到认可和应用。但目前尚没有相关量表的报道,我们正是在此背景下开始研制MG-PRO量表的。
2.研究内容
确定量表的概念内涵与性质,建立理论框架结构,建立条目池,通过文化适应、小范围测试等工作,形成含有78条条目的初选量表。应用MG-PRO预调查表调查300例样本,通过一系列的多元化统计分析,如专家重要性评分、离散度分析、因子分析、逐步回归分析、判别分析和内部一致性分析、结构效度、条目反应理论等方法,筛选出条目52条,组成正式MG-PRO量表,再进行信度、效度、反应度考核。
二、特点与创新性
(一)特点
1.按照国际规范和中医理论研制本量表,创建疾病中医特色量表研制的方法学
按照WHO关于健康和生存质量的定义和概念,参照中医基础理论,提出MG-QOL的理论框架,按照以“病人为中心”的原则搜集条目,结合量表研制的程序化方式,经临床调查及量表考核,形成MG-PRO量表。构建了中医理论结构模型和结合国际通用的程序化研究方法以及统计分析方法开展研究等,进一步验证和完善了中医特色量表研究的方法学。
2.研究过程规范
研制过程中,拥有包括邓铁涛教授等著名专家指导的强大研究团队和技术力量,严格按照国际量表研制规范和程序化开展研究。
3.具有科学性、可操作性、实用性
结果证明MG-PRO量表具有较好的信度、效度和区分度,临床应用具有良好的反应度。
4.实用新工具
经过考核,完全可以作为重症肌无力临床疗效评价的工具在临床上使用。
(二)创新性
1.中医特色明显
该量表的研究充分柔合了中医理论和国际通用量表研制学规范,具有明显的中医理论结构框架和条目特征。
2.填补国内外空白
查新资料显示,目前国内外尚未见MG-PRO量表研制的报道(见附件2.1)。
以专门收集量表的MAP研究所的最权威量表数据库中,目前尚没有MG-PRO量表的记载(见附件2.3)。
三、研究成果与推广
1.作为重要的疗效评价工具,应用于“十一?五”科技支撑计划“中医药治疗重症肌无力的临床评价研究”中,应用效果良好(见附件3)。
2.在广州中医药大学第一附属医院、辽宁中医药大学附属医院等多家医院得到推广、应用和评价(见附件3.1)。
3.研究成果在2008年亚洲华人生存质量学术研讨会、2010年“五脏相关理论与实践培训班暨中医药领域量表研制的方法及其应用学习班”上报告进行推广。应用该量表评价的“中医药治疗重症肌无力的临床评价研究”成果顺利通过了科技部组织的课题验收,完成了《中医、中西医结合治疗重症肌无力诊疗方案和临床路径》(见附件3.2)。
4.在核心期刊上发表学术论文4篇(其中SCI收录1篇、PUBMED/MEDLINE 收录1篇)进行推广(见附件4.1)。有近千人下载和近80人引用(见附件2.3)。
5.研究成果获得2011年广州中医药大学科学技术奖励一等奖(见附件2.2)。
6.培养博士生2名,硕士生3名(见附件4.1)。

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