微小残留白血病（MRL）指急性白血病（AL）经治疗获完全缓解后体内残留微量白血病细胞状态,是AL复发的根源，也是影响AL患者长期存活的主要因素。目前，国内报道（中国医学科学院血液学研究所2010年）：AML-M3：5年持续缓解率：90%以上，M3以外AML预后良好者5年持续缓解率为54%；M3以外AML预后不良者5年持续缓解率为43%。国外报道（美国2011年血液学年会）：>75%M3患者可治愈；M3以外的AML患者：＜60岁患者5年总体生存率40%–50%，>60岁AML患者治愈率＜10%，中位生存期＜1年。本研究依托国家自然科学基金项目（30472284），观察益气补肾颗粒治疗MRL临床疗效并探讨该药治疗MRL免疫调节机制。
    我们认为MRL患者邪气相对不著，而正气由于邪毒及化疗的攻伐则更加虚衰，具有“邪去正衰”“以虚为主”“邪毒留恋”的特点,主要表现为乏力、头晕、腰膝酸软、易汗出、脉细数等气阴两虚之证。因此扶正培本，重建及恢复MRL患者免疫功能，是治疗本病的大法。
益气补肾颗粒系中国中医科学院西苑医院院内制剂（京药制字220063022）是血液科在长期临床实践中总结出来的有效方剂，由人参、黄芪、女贞子、补骨脂等药物组成。本方针对MRL病人“邪去正衰”“气阴两虚”的特点，以益气养阴立法，功主扶正祛邪，尤其适用于MRL的临床治疗。
    益气补肾颗粒已于2011年申报国家发明专利（申请号：201110289344.5），目前正在公示中。
    本研究进一步观察益气补肾颗粒对AL患者的长期存活以及对MRL患者免疫功能状态的影响。一方面对长期服用本方的患者进行了长期跟踪随访，应用统计学方法计算3年、5年持续完全缓解率及生存率，并对两组进行比较检验；另一方面，检测了MRL患者外周血T、B、NK细胞、Th/Tc比值、γδT、NKT、DC，CD4+CD8highT等多项免疫指标，分析MRL患者免疫功能状态及应用本方后的变化，并对长期存活患者与复发或死亡患者免疫功能状态进行了分析比较，为中医药治疗MRL提供依据。
    本研究结果显示：患者3年持续完全缓解率、生存率分别为81.5%、84.6%；5年持续完全缓解率、生存率分别为72.5%、78.5%，疗效居国内领先。MRL患者淋巴细胞、T、B、NK、Th、γδT、NKT、CD8+CD28-T、CD8-CD28+T、CD45RA细胞均降低，提示患者免疫失衡、免疫功能低下。
益气补肾颗粒治疗后，Th1/Th2、Tc1/Tc2平衡有所恢复，CD4+CD8highT百分率和绝对值显著上升；NK、NKT百分率和绝对值均显著上升。益气补肾颗粒通过调节机体自身免疫功能,提高CD4+CD8highT和NK、NKT、γδT细胞的绝对数量,杀伤或抑制体内残存白血病细胞,延长MRL患者的无病生存期。
    本研究创新点： 
1.益气补肾颗粒治疗MRL疗效居国内领先水平。
2.益气补肾颗粒恢复Th1/Th2、Tc1/Tc2平衡；提高CD4+CD8highT和NK、NKT、γδT细胞绝对数量。
3.益气补肾颗粒杀伤或抑制体内残存白血病细胞,延长MRL患者的无病生存期。